新技术开展怎么总结（新技术开展的首例病人）

科技日报北京7月9日电（记者陆成宽）记者9日从中国科学院动物研究所获悉，该所研究员李伟与周琪团队开发的逆转座子基因工程新技术，首次实现以RNA为 精准书写，有望为遗传性疾病和其他疾病带来更高效、更安全、更受关注的全新治疗方式，为发展基因新一代治疗提供基础。相关成果在线发表于《细胞》杂志。

目前，以CRISPR基因编辑技术为代表的技术进步已经基本实现了高效单碱基和短序列精准编辑。“然而，如何针对应用场景的需求，实现大片段基因精准DNA在基因组的精准整合 ，仍然是整个基因工程领域急需突破的难题。”论文共同通讯作者李伟说。

针对这一重大技术难题，多种基因写入技术已被开发，但这些技术大 多以DNA为创意。在实际医学应用中，DNA创意面临免疫原性高、在基因组中具有随机风险整合等突发挑战。相比之下，RNA创意具有免疫原性、可被非病毒载体 有效的碎片、在细胞内部快速降解、无随机整合风险等特点，能有效应对DNA创意所面临的挑战。因此，以RNA为创意的大碎片精准写入技术，在安全性、可碎片性方面都 具有显着优

基于缺氧存在的R2逆转座系统，科研人员结合基因组数据挖掘和大分子工程改造等手段，开发了以RNA为动力进行大片段基因精准。 读取的R2逆转座子工具。该工具能够精准整合多个利用细胞中高效片段基因，成功实现了以RNA为创意的功能基因在多个利用基因组的精准写入。

来源： 科技日报